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    • 做饭老忘放盐,妈妈开始自救!

      发布时间:2024-07-24 14:33:27  浏览量:14

      “我妈变回来了!”果果兴奋地向“医学界”描述起母亲的好转,“她主动给我打电话,关心我吃得好不好、穿得暖不暖。家里人说,我妈又像从前那样活泼,愿意串门、和人社交了。我真的好开心!”

      直到此刻,果果终于松了口气,说服母亲试用新药的提心吊胆和辛劳付出也都值了。

      果果说的这款新药学名“仑卡奈单抗”,能针对性清除大脑中一种有毒的β-淀粉样蛋白,这是导致阿尔茨海默病(AD)发生发展的罪魁祸首。

      “我对她印象深刻。”主诊医生之一、中南大学湘雅医院神经内科副教授焦彬告诉“医学界”,通过果果妈妈的诊疗,他切实感受到直接针对AD病因展开治疗的效用。

      “虽然目前还达不到治愈程度,但至少我们拥有了能控制、延缓病程的手段。我们或许不用再对AD患者讲无药可救了。”焦彬教授说。

      图源:锐景

      互联网问诊爱好者,做对了

      聊起母亲路阿姨的确诊过程,果果用“后怕”两个字来形容。

      路阿姨和丈夫合伙经营一家门店。丈夫负责外出跑业务,她在店里守着。2021年的一天,路阿姨主动找到女儿,提出想去神经内科看病。

      路阿姨感觉自己记性越来越差,刚放下的手机转头就找不到了;家务能力退化,比如做饭忘记关火、烧坏了锅,炒菜要么不放盐,要么放两遍。

      “我妈是个重度互联网问诊爱好者,身上有任何不舒服就会上网查。根据网络信息,她怀疑自己得了AD。”果果告诉“医学界”。

      出于孝心和关怀,半信半疑的果果带着妈妈来到中南大学湘雅医院问诊。和医生深入沟通后,她意识到母亲可能真有事儿。

      “我们回想起来,我妈40多岁时就有些不记事,明明是一件很熟悉的商品,怎么都想不起价格。我爸埋怨她‘没脑子’。而且,她的脾气越来越怪,不爱出门、也不搭理人。医生说,这些都是AD的早期表现。”果果说。

      焦彬教授告诉“医学界”,AD可以分为早发性和晚发性两大类,主要差异就是发病年龄。“早发性AD多在30-50岁发病。我们分析过这名患者,基本排除环境、年龄老化等诱发因素,更可能是受到遗传影响。只是基于目前的理念和技术,我们暂时无法查明致病基因。”

      一个曾被忽视的场景猛烈冲击着果果。她想起,妈妈手艺一绝,总会变着花样、做一桌好吃的,但有一天她看到妈妈神情茫然地站在厨房里,不知道要干什么。

      果果感慨,真的很庆幸妈妈上网问诊。“因为工作,我长期在外独住。等我注意到明显异常时,疾病可能已经进展到晚期,甚至会失去一些治疗机会。”

      图源:锐景

      “大家都来报喜”

      2021年6月,路阿姨被转介到湘雅医院神经内科沈璐教授的门诊,以完善检查、明确诊断。

      十多年来,沈璐教授致力于AD生物标志物研究,参与、组织大量AD新药临床试验。她曾告诉媒体,自己始终相信这条路有走通的一天。

      在路阿姨等待确诊期间,沈璐教授团队就同时在开展多个药物相关研究,涉及不同治疗机理。

      焦彬教授是相关项目负责人之一。他告诉“医学界”,过往AD治疗多采取联合用药方式,包括胆碱酯酶抑制剂、NMDA受体拮抗剂等。药物各有优缺点,但都是对症治疗,改善患者认知、失眠、抑郁等症状,但总体上可选方案少。

      “随着疾病进展,患者可能出现严重的幻觉、精神行为异常,逐渐丧失自理能力,加速死亡。”焦彬教授坦言,自己的奶奶就是因AD不治而离世,老人生前曾大量用药,但疗效不佳。

      也是经此一事,焦彬教授体会到AD患者的辛酸、照料者的负担、疾病的残忍。进入临床工作后,他经常向患者、家属介绍新药研究、进展等,“这或许是一个机会。”

      焦彬教授发现,患者和家属们听完项目介绍,大多对仑卡奈单抗等单克隆抗体相关药物“情有独钟”。

      这是一种“对因治疗”的靶向药,旨在通过清除脑内β-淀粉样蛋白延缓病程,让患者稳定在一个好的状态。

      “从我妈疑似AD开始,我就在查资料,包括国内外的患者交流、权威论文、媒体报道。很多都是关于单克隆抗体的,大家对它寄予厚望。”果果告诉“医学界”。

      2021年11月左右,路阿姨正式入组临床研究。期间每隔半个月,家人会陪她到医院输液。

      入组临床研究一段时间后,果果观察妈妈的各种生活细节,发现差异。“最明显的感受就是我妈变得开心了,又像生病前那样愿意和人交流,关心我的工作和生活。亲戚们去家里看望后,会乐呵呵地给我打电话报喜。”

      目前,路阿姨正在继续参与仑卡奈单抗的开放标签试验阶段,可以免费用药一段时间。果果曾向焦彬教授等人求证安全性等,得知后续仍有规律随访,患者若感觉不适可以随时喊停。

      一系列重磅研究数据也坚定了她们继续用药的信心。2022年末《新英格兰医学杂志》发布仑卡奈单抗全球III期临床试验结果,结果验证了仑卡奈单抗的显著疗效和良好的安全性,18个月时相较于安慰剂组,有效缓解疾病进展27%,60%的更早期患者用药后实现病程逆转。

      “我确实希望妈妈的病情进展能够晚一点。我知道这个病治不好,我们能做的就是抢时间。”果果告诉“医学界”。

      图源:锐景

      进入诊疗新时代

      “不幸中之万幸。”焦彬教授如是形容路阿姨的诊疗过程,并称她或是一个理想的观察样本。她不仅受益于临床诊疗进展,还可能提示新药潜力。

      最开始,焦彬教授并不看好路阿姨能顺利入组。

      仑卡奈单抗针对早期AD患者。而路阿姨从早前出现症状到就诊,间隔六七年,症状在加重。

      过往AD主要依靠临床诊断,需要综合评估临床症状、MMSE评分等结果。焦彬教授认为,根据以往经验,像路阿姨这样的病程,很可能进入AD中晚期,出现全面认知功能下降。

      AD诊疗技术不断发展,诊断技术日益精准,帮到了路阿姨。

      2018年后,AD特征性生物标记物检测水平异军突起。今年6月末,美国相关学术机构更新《阿尔茨海默病诊断和分期的修订标准(2024年)》,强调通过特征性生物标记物来确诊AD。其中,淀粉样蛋白或tau蛋白PET、β-淀粉样蛋白标记物、tau蛋白生物标记物等,属于核心指标。

      焦彬教授曾遇到过一个70多岁的患者,大专学历,MMSE满分30分,他拿了28分,看上去没啥问题,但他就是觉得自己有AD。焦彬教授完善了淀粉样蛋白PET等检测,发现其脑内有弥漫性β-淀粉样蛋白,综合评估判断该患者属于典型的疾病早期。“精准诊断解决了长期以来AD防控工作中最大的挑战和难点,即早期发现。”

      也是通过这类生物标记物诊断,路阿姨被精准分期,符合入组条件,获得用药机会。而她的随访结果也吸引临床关注。

      路阿姨的MoCA评分、CDR-SB临床评定量表等改善不明显,但她始终没有出现精神行为异常等代表疾病进展信号。

      焦彬教授表示,单克隆抗体为AD药物研发带了个好头,也树立了标杆。它提示医学界要往更精准的方向努力、寻找更新的药物靶点和治疗思路。

      “这两年国家层面对AD很重视。2023年,国家卫健委印发通知,确定2023-2025年在全国组织开展老年痴呆防治促进行动,提出社区早筛。反映在临床上,就是早期就诊的患者多了。”焦彬教授介绍,下一步,我们的宣传、义诊、筛查需要走向农村,让更多人获益。

      *“医学界”力求所发表内容专业、可靠,但不对内容的准确性做出承诺;请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。

      关键词: 做饭 妈妈 果果

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