本该幸福的家因孩子的病散了，妈妈一直守护孩子不离不弃，…

四维正常，孕检一切正常，足月生产却没逃过基因缺失。

我们都是90后，相识相爱15年结婚。备孕期间不抽烟、不喝酒，妈妈按时产检一切正常。2016年7月2日，可爱的你如期而至。三翻六坐九爬，按时长大。十个月扶走，十三个月独走，一直很健康，无忧无虑，愉快的玩耍，活泼又勇敢。

那时候的爸爸还很爱我们，以为会这样一直幸福下去，但是一直不会跑也查不出原因。2岁9个月，反复发烧肺炎，大运动开始急速退化，坐下站不起来了，起不来了。一次次努力尝试，无助的看向妈妈，从此开启了漫长的求医之路。

大半年的时间跑遍了各大医院，却一直查不出原因。这次决定北上，火车上和旅伴玩的很开心，还不知道接下来将要面对什么。到了北京做了很多检查，等待专家会诊。长长的针在肌肉里搅动，你哭的撕心裂肺。惶恐中等待了一个月才出了结果，还是确诊了。"没得治，回去吧"。脑海里一直回荡着这句话，看着你灿烂的笑容，我不知该怎么向你解释这一切。

本该开开心心奔跑的年纪，走路却越来越无力，蹲下站不起来，呼吸肌无力，反反复复肺炎，机器排痰会持续退化。为了找寻更多的希望，我们跑遍了全国各地，一直在寻找希望的路上，然而并无所获。尝试过一切，可能的、不可能的，听从老人建议，留起长生辫。

2019年，得知国外有175000刀一支，对于普通家庭的我们来说想都不敢想。思虑再三，还是辞掉了热爱的工作。材料已经到日本，现在落实饭，那出去的大概时间能估计出来。悄悄的办上了踏上异国的签证，去寻找生的希望。

在等待签证的同时，国内迎来好消息，诺西纳生那要在国内上市了。无奈的是，瓶699700，终身用药。看着越来越弱的你却无能为力，心如刀绞。一声妈妈，一生责任，无论如何一定要用上。倔强的我不顾反对，卖了房，我只要。我们永远在一起，独自带着孩子满怀希望，踏上征程。

再次来到希望之地，准备腰穿，有担心，有期待。鞘注，哭的撕心裂肺。如果可以，我多想替你承受这一切。打完诺西一周后，满怀希望的心情回家了。回家后，把你捧在手心里的爸爸说他承受不了。为了更好的康复，也为了逃离，经人介绍，我们去青岛的一个康复医院。一个人带着孩子拖着行李，背着锅碗瓢盆，开启了长期康复的生活。

妈妈在哪，哪里就是你的家。正常孩子轻而易举的动作，你却要拼尽全力练习上万次，慢慢的也适应了这一切。妈妈也努力学习康复知识，我相信我的孩子一定会越来越好。上课老师练，下课妈妈练，加油加油！

2022年1月1号，我们终于等到了诺西从699700降到33000。感动的热泪盈眶。他们说：每一个小群体都不应该被放弃。从2年前鞘注射的撕心裂肺，到现在已经习以为常。麻药已经涂好了，你会不会哭？不会。推进治疗室，乖乖呆着，妈妈去办手续。一个人忙的不可开交，每隔四个月做一次腰椎穿刺，所有的努力都是值得的。

一个简单的蹲起，是我们成千上万次和不可能说"不"的结果。终于再次缓慢的站了起来，我们看到了希望，你的进步就是妈妈最大的动力。努力努力再努力，加油加油再加油！几年来，日复一日的坚持，一次性治疗的基因也有了好消息，预计不久后就会上市。

2024年7月10日，北京锦篮基因科技有限公司(以下简称"锦篮基因")自主研发的的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗3型脊髓性肌萎缩，首都医科大学附属北京天坛医院顺利召开。主要研究成果：我们好好学习，好好训练，虽然还会出现并发症，但是我们已无所畏惧，允许一切的发生，接纳缺憾的人生，我们必胜！