妈妈患罕见肉瘤无药可用，我自学查文献找到海外试验药，起效了

（讲述/苏思源 文/梧桐有故事）

“你母亲的这个病，国内没有获批的靶向药，化疗效果也不好，我们建议做基因检测，看看有没有机会匹配临床试验。”

医生说出“没有获批的药”那六个字的时候，我母亲坐在旁边，表情很平静。她已经习惯了。从确诊那天起，她听到的都是“罕见”“没有标准方案”“只能试试”。

滑膜肉瘤。发病率不到十万分之一。我查遍了国内的肿瘤医院，能治这个病的专家屈指可数。化疗做了一线又试二线，肿瘤短暂缩小后迅速反弹。医生说国内的药物库已经打完了。我上网搜，中文网页翻来覆去就那几篇科普文，看完和没看一样。

那天夜里，我躺在医院的陪护椅上，手机屏幕的光照在天花板上，翻来覆去睡不着。我妹妹刚大学毕业，父亲身体也不好，全家就指着我做决定。我不能说“没办法”。

我打开电脑，在搜索栏里敲下第一个英文单词：Synovial sarcoma treatment.

那是凌晨一点。我没想到，这个搜索会带着我和妈妈，走到一条根本没人告诉过我们的路上。

第一幕：确诊与绝境

妈妈的病是从一个不起眼的肿块开始的。左大腿外侧，不疼不痒，她以为是磕碰的瘀青。三个月后肿块长到了鸡蛋大，才开始疼。穿刺活检：滑膜肉瘤，恶性程度高，已经出现了肺转移。

主治医生说手术可以做，但肺里的转移灶没办法一次切干净，术后复发率很高。我们做了手术，术后化疗，六周期。第三个周期时CT显示肺转移灶明显缩小，妈妈说“有效果”。但第五周期后复查，病灶重新长大。

耐药了。

医生说换二线方案。又做了三周期，再复查，肝脏上也出现了转移灶。主治医生把我叫到办公室，关上门，说了一句让我浑身发凉的话：“能用的化疗方案基本都用过了。这个病对化疗不敏感，现有的药物库可能打不下来了。可以考虑做基因检测，看看有没有临床试验的机会。”

“临床试验”四个字，是我第一次从医生嘴里听到。

第二幕：自学者

我不是学医的，大学学的是国际贸易。但那个凌晨之后，我的生活变成了另一副样子。

白天在医院陪护，妈妈输液的时候我就在旁边抱着笔记本电脑。晚上等她睡着，我继续查，经常一抬头就是凌晨三四点。我注册了PubMed账号，学会了用MeSH词检索，把“synovial sarcoma”和“targeted therapy”“clinical trial”排列组合搜了上百遍。每找到一篇文献，先看摘要，再看方法，最后看结论。英文看得慢，就用翻译软件逐句对照，一个术语一个术语地查。

我建了一个Excel表格。左边列药物的名字，右边列对应靶点、试验阶段、入组标准、招募地点、联系方式。一开始表格里有上百个条目，后来慢慢筛选，留下那些针对滑膜肉瘤、正在招募、可能对妈妈有效的。

最让我绝望的是，几乎所有试验都在美国或者欧洲。没有一家在国内开展。

我找到了一个针对滑膜肉瘤的靶向药，II期临床试验，在美国几家中心做，入组标准写着“至少接受过一线系统治疗后进展”。妈妈的条件符合。但怎么去？去哪个中心？怎么联系？签证怎么办？钱从哪里来？这些全是问题，但没有一个是不能解决的。我不能解决的，只有“无药可用”这个事实。

我决定联系试验中心。第一封英文邮件我写了两个小时，反复改了十几遍，请大学同学帮忙润色。发出去等了三天，没有回复。我又发了第二封、第三封。一周后，终于收到一封回信。

第三幕：不可思议的邮件

回信来自美国一家癌症中心的临床试验协调员。他说他们确实在做这个药物的试验，但原则上只收本地患者。不过附了一句：“如果你能提供患者的完整病历和影像资料，我们可以review一下。”

那一行字像一束光。我把妈妈所有的病历、病理报告、CT影像、化疗记录全部整理成电子版。病理报告是中文的，我逐字逐句翻译成英文，不懂的术语一个一个查。影像资料用手机翻拍不清晰，我专门去医院影像科拷了DICOM原始文件。厚厚的几十页材料，打包发过去。

又等了十天。那十天里，我每天刷邮箱几十次，夜里醒好几次，醒来第一件事看手机。第十一天，邮件来了。协调员说，你的母亲初步符合入组条件，但需要她本人来美国做筛查。如果筛查通过，可以免费获得试验药物，但所有交通、住宿、签证费用自理。

我把邮件内容翻译给妈妈听。她沉默了很久，问：“要花多少钱？”

我估算了一下，两个人往返机票、两个月食宿、签证、保险，少说二三十万。妈妈又沉默了。她说：“太贵了。万一没有效果，这些钱不是白花了？”我说，不试怎么知道没有效果？她说你都三十了，还没结婚，把钱花在妈妈身上，以后怎么办。

那是我成年后第一次在妈妈面前哭。我哭不是因为她拒绝治疗，是因为她在生命可能只剩下几个月的时候，还在替我想以后。

我说：“妈，你活着，就是我的以后。你想看我结婚，你得活着。你想抱孙子，你得活着。你不去，我一辈子都过不去这道坎。”

她把脸转过去，对着窗外。过了很久，她说了一句：“那你定吧。”

第四幕：跨越大洋

办签证的过程比我想象的顺利。面签官问去美国干什么，我说参加临床试验。他看了看我的材料，没再问什么。

两个月后，我们降落在美国。住在离医院步行十分钟的一家小旅馆里，房间很小，但干净，有厨房。我每天做饭、熬粥，妈妈吃不下油腻的，我就煮烂糊的面条。时差倒了将近一个星期，妈妈才基本适应。

第一次去医院筛查，抽了十几管血，做了全身CT和核磁。等结果的那几天，我几乎没睡。结果出来那天，协调员说筛查合格，可以入组。

第一次输注试验药物的那天，妈妈坐在输液椅上，手背扎着留置针，透明的药液一滴一滴流进血管。护士每隔半小时来量一次血压、问有没有不舒服。妈妈说没什么感觉。输完了，我们步行回旅馆。她说今天的夕阳真好看。我看了看天，没有夕阳，是阴天。

她大概是想告诉我——她还想继续看。

第五幕：起效了

四周后做第一次疗效评估。CT结果出来，协调员把我们叫到医生的办公室。屏幕上，妈妈肺部最大的那个转移灶明显缩小了。肝上的几个小病灶也小了。

医生说：“这是partial response，部分缓解。药物起效了。建议继续治疗。”

我看不懂英文报告里那些复杂的术语，但CT片上肿瘤缩小的对比，我看得懂。妈妈也看得懂。她拉着我的手，指指屏幕，又指指自己的肺，笑了。

那是我决定查文献以来，她第一次真心地笑。从确诊到那天，将近一年。一年里她做手术、化疗、恶心、呕吐、瘦了三十斤，头发掉了一半。她从没在我面前哭过，但也没有真心笑过。现在她笑了。

不是我治好了她，是我替她找到了那个能治好她的东西。就像一把锁，配了无数把钥匙都不对，我翻遍了全世界的钥匙铺，终于找到了那一把。拧开的时候，卡塔一声，锁开了。

尾声：回来的路

妈妈在美国完成了六个周期的治疗。肿瘤持续缩小，身体状况一天天好转。回国前最后一次CT，肺部和肝脏的转移灶已经缩小了百分之六十以上。医生说可以回国休息，定期复查，如果病情进展再考虑返回治疗。

回国的那天，我们推着行李走出机场，妈妈站在到达口，深吸了一口气，说：“回来了。”

她说“回来了”，不是“终于回来了”。她说得轻飘飘的，好像只是出了一趟远门。但我知道，她差点回不来。如果当初我没有打开电脑，如果我在第一封邮件石沉大海的时候放弃了，如果她没有点头同意来美国，任何一个如果成立，现在这个站在到达口的人，可能已经不存在了。

回国后，妈妈每三个月复查一次，目前病情稳定。她长了肉，能自己做饭、逛菜市场，还报了一个老年大学的书法班。她写的第一个字是“生”。

现在她的病友群里，有人问我当初是怎么查文献的。我每次都认真回复，把查资料的网站、翻译工具、邮件模板整理好，发给每一个来问的人。有人说我是“自学成才的专家”，我说我不是专家，我只是一个不想让妈妈死的儿子。

专家需要学位和资质，我只需要电脑和凌晨四点的台灯。

我想对所有面对罕见病的家属说几句话，这些话是我用无数个通宵和跨越大洋的路换来的：

第一，罕见不等于无路可走。 “国内没有药”不是终点。海外临床试验每天都在进行，很多不拒绝国际患者。关键是你要去找。不要等着医生告诉你有什么药，自己去查、去问、去联系。医生的精力是有限的，但你的爱是无限的。

第二，查文献没有那么难。 不需要医学背景。英文不好，有翻译软件。不懂术语，一个一个查。一个高中毕业的妈妈都能学会给植物配营养液，一个普通人也能学会搜医学文献。难的不是技术，是你愿不愿意在那个深夜里打开电脑。

第三，临床试验不是“当小白鼠”。 很多试验药物已经通过了前期安全评估，在II期阶段验证疗效。入组试验意味着免费获得最新的治疗机会，对没有标准方案的罕见病患者来说，这可能就是唯一的希望。

第四，钱的问题可以解决。 试验药物本身是免费的。交通和食宿是一笔不小的开销，但相比于自费买进口药，已经省了太多。众筹、借款、卖车、贷款，能想的办法都想。钱没了可以再挣，人没了就什么都没了。

妈妈的病还没有治愈。滑膜肉瘤的复发率很高，谁也不知道哪天它会再长出来。但她现在每天早上喝一碗小米粥，下午去公园走一圈，晚上跟我视频通话。她说她活够了，说“能看到你结婚就行”。

我说你看不到也行，你得一直活着。等药，等新药，等更好的药。你活着，我就有理由继续查、继续找、继续在那个凌晨四点的台灯下面守着。

你说我像个疯子。我说我不是疯子，我是你儿子。做儿子的给妈找药，多疯都不算疯。